Liệu pháp gen mới đã chứng minh thành công bước đầu trên chuột. Ảnh: RT
Nghiên cứu của các nhà khoa học Trung Quốc đã được công bố chi tiết trong một bài báo trên tạp chí chuyên ngành Science Translational Medicine vào đầu tháng 1/2021. Theo đó liệu pháp gen này hứa hẹn một ngày nào đó có thể góp phần ứng dụng cho con người, đồng thời làm vơi bớt nỗi lo thường trực của nhân loại.
Theo Reuters, phương pháp này liên quan đến việc vô hiệu hóa một loại gen mang tên kat7 mà các nhà khoa học phát hiện đây là yếu tố góp phần quan trọng vào quá trình lão hóa tế bào.
Đồng chủ trì nghiên cứu, giáo sư Qu Jing, 40 tuổi, chuyên gia về y học tái tạo và lão hóa tại Viện Động vật học, thuộc Viện Hàn lâm Khoa học Trung Quốc (CAS), cho biết liệu pháp mà họ sử dụng và chứng minh được kết quả là lần đầu tiên được công bố trên thế giới.
CRISPR/Cas9 bao gồm 2 thành phần: enzyme Cas9 nuclease và RNA dẫn đường. Nhờ đoạn trình tự bổ sung của RNA dẫn đường với trình tự đích mà phức hợp này có thể tìm thấy vị trí cần chỉnh sửa trên hệ gen. Công cụ CRISPR được ví như một chiếc “kéo sinh học” giúp các nhà khoa học có thể dung làm “phẫu thuật phân tử” nhờ khả năng cắt một cách chính xác tại vị trí mong muốn và từ đó giúp chỉnh sửa hệ gen trong tế bào.
“Những con chuột được theo dõi cho thấy sau 6-8 tháng đã cải thiện đáng kể về ngoại hình cũng như sức mạnh bắt mồi và quan trọng nhất là chúng đã kéo dài thêm tuổi đời khoảng 25%”, Qu nói.
Trước đó, nhóm các nhà sinh học từ các cơ quan trực thuộc CAS đã sử dụng phương pháp CRISPR/Cas9 để sàng lọc hàng nghìn gen và cho ra những gen đặc biệt khỏe mạnh chống lại sự lão hóa tế bào. Theo đó nhóm nghiên cứu đã phân định được 100 gen trong số khoảng 10.000 gen, và kat7 chính là gen hiệu quả nhất trong việc góp phần gây ra sự lão hóa trong tế bào.
Kat7 là một trong hàng chục nghìn gen được tìm thấy trong tế bào của động vật có vú. Các nhà nghiên cứu đã bất hoạt nó trong gan của những con chuột bằng cách sử dụng một phương pháp gọi là vectơ lentiviral.
“Chúng tôi đã thử nghiệm chức năng của gen trong các loại tế bào khác nhau, gồm cả tế bào gốc của người, tế bào tiền thân trung mô, tế bào gan người và tế bào gan chuột. Kết quả là tất cả các tế bào này, chúng tôi đều không thấy bất kỳ độc tính nào và đối với những con chuột được nghiên cứu, chúng tôi cũng chưa thấy bất kỳ một tác dụng phụ nào”, giáo sư Qu nói.
Mặc dù vậy, phương pháp nghiên cứu liệu pháp gen này còn lâu nữa mới được thử nghiệm trên người. Theo giáo sư Qu, nhóm nghiên cứu vẫn cần phải theo dõi chức năng của kat7 trong các loại tế bào khác của con người cũng như các cơ quan khác của chuột và trên các động vật tiền lâm sàng khác trước khi chúng tôi sử dụng phương pháp này để chống lại sự lão hóa của con người hoặc các tình trạng sức khỏe khác.
Nhóm nghiên cứu thuộc Viện Hàn lâm khoa học Trung Quốc tại phòng thí nghiệm. Ảnh: Malay Mail
Bà Qu bày tỏ hy vọng sẽ sớm có thể thử nghiệm phương pháp nghiên cứu này trên động vật linh trưởng, tuy nhiên điều đó sẽ đòi hỏi rất nhiều kinh phí và các bước chuẩn bị. "Điều sau chót là chúng tôi hy vọng rằng có thể tìm ra cách để trì hoãn sự lão hóa, cho dù xác suất thành công chỉ là một tỷ lệ rất nhỏ trong tương lai".
