Vacxin mRNA đã trở thành động lực đẩy lui Covid-19 (Ảnh minh họa).
Khi dữ liệu cuối cùng đợt thử nghiệm thứ 3 được công bố tháng 11 năm ngoái, xác nhận vacxin công nghệ mRNA do các hãng dược và liên danh Pfizer/BioNTech, Moderna sản xuất có hiệu lực tới hơn 90%, tiến sĩ Anthony Fauci lặng người. Ông chỉ đơn giản chọn biểu tượng mặt cười khi trả lời một nhà báo muốn hỏi ý kiến của ông về kết quả nghiên cứu.
Thành công đáng kinh ngạc trong thời gian rất ng ắn này được cho là có sự hợp tác từ đội ngũ nghiên cứu nhiều quốc gia, trong đó chủ lực là Mỹ và Israel.
Công nghệ mRNA sở hữu những điểm mạnh hiếm có như tính linh hoạt và hỗ trợ tốc độ nghiên cứu bào chế vacxin đem lại thành công ngoài mong đợi của ngay cả những người không đặt cược quá nhiều vào nó. mRNA có thể mới không chỉ với giới nghiên cứu, thực tế đã được phát triển trong nhiều thập kỷ qua.
Có người nói đùa rằng, không có SARS-CoV-2 thì có lẽ mRNA không được ứng dụng nhanh và cho ra vacxin dựa trên nền tảng này nhanh đến vậy. Quả đúng thế, vacxin mRNA đã trở thành động lực đẩy lui Covid-19 - đại dịch giết chết hơn 3,5 triệu người chỉ trong vòng 1 năm - ở những quốc gia sớm sở hữu và tiêm đại trà sớm.
Chính thành công của vacxin mRNA với tính an toàn và hiệu lực cao trước SARS-CoV-2 đã mở ra nhiều hứa hẹn trong phát triển các loại vacxin khác, như HIA hay các bệnh nhiễm trùng, hô hấp hay hậu quả của siêu vi trùng. Đến thành công ngừa Covid-19 nhiều người mới được biết mRNA cũng đang được thử nghiệm đề điều trị ung thư bao gồm các khối u ác tính và u não hay là liệu pháp gen với các bệnh nan y khác.
mRNA được nhắc đến lần đầu tiên từ đầu những năm 1990, khi nhà khoa học người Mỹ gốc Hungary Katalin Kariko làm việc cho Đại học Pennsylvania công bố nghiên cứu liệu pháp gen dựa trên công nghệ này. Vacxin mRNA hướng dẫn, kích thích cơ thể người tạo ra một loại protein kích hoạt phản ứng miễn dịch, từ đó tạo ra kháng thể bảo vệ cơ thể không bị nhiễm bệnh khi bị virus xâm nhập.
Đó là kết quả nghiên cứu sau này, bởi phải mất nhiều năm Kariko không đưa ra được them nhiều đột phá trước khi hợp tác được với tiến sĩ Drew Weissman - một chuyên gia về bệnh truyền nhiễm từ Viện Y học Penn để ứng dụng công nghệ mRNA ứng dựng vào bào chế vacxin.
Khi bùng dịch bệnh liên quan đến đường hô hấp, mRNA thu hút được sự quan tâm của giới y học nhờ tính linh hoạt và đáp ứng nhanh của nó. “Nếu anh muốn làm ra vacxin cúm sử dụng các phương pháp truyền thống, đương nhiên phải phân lập virus, tìm hiểu nó phát triển và cơ chế gây bệnh ra sao, từ đó tìm cách bất hoạt nó. Quy trình như thế phải mất nhiều tháng, ngược hẳn với mRNA, thậm chí mRNA không cần anh phải có mẫu virus, tất cả chỉ cần giải được trình tự gen của virus”, tiến sĩ Weissman thổ lộ với CNN.
Khi Trung Quốc công bố giải trình tự gen của virus SARS-CoV-2, nhóm nghiên cứu của Weissman chỉ cần “mất 1 ngày là bắt tay ngay vào tìm hiểu mRNA và đúng 2 tuần sau đã chích được vacxin đầu tiên thử nghiệm trên động vật”.
“Bệnh dịch viêm đường hô hấp cấp đã hoành hành khoảng 20 năm qua, và chắc chắn sẽ còn nhiều, nhưng giờ chúng ta đã có mRNA và vacxin dựa trên công nghệ này hiệu lực tốt”, tiến sĩ Weissman tự tin.
Công nghệ mRNA đang được sử dụng để tìm thuốc điều trị ung thư. “Cơ thể chúng ta phải chống chọi tế bào ung thư hàng ngày, mRNA sẽ giúp ích rất nhiều”, Jason McLellan - nhà sinh vật học cấu trúc cùng đồng nghiệp Robert A. Welch trưởng khoa Hóa học ở Đại học Texas - Austin chia sẻ. Hãng dược Moderna đang thử nghiệm theo hướng này nhưng còn đang ở giai đoạn 1. Hãng dược BioNTech thì đã thử nghiệm trên 250 bệnh nhân với 17 loại khối u khác nhau. “Rất thú vị”, McLellan nói.
Năm 2007, công ty Shire Pharmaceuticals phát triển phương pháp điều trị mRNA cho bệnh xơ nang - một căn bệnh di truyền chết người do lỗi gen CFTR gây ra. Sau khi chuyển giao bản quyền cho Translate Bio để phát triển thành liệu phapos và vacxin, hiện phương pháp đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ công nhận.
mRNA còn đang được thử nghiệm trong 2 loại vacxin phòng HIV và nhiều bệnh khác như Ebola, Zika (bệnh đầu nhỏ), bại liệt, MERS...
