 |
| Spark Therapeutics - công ty chủ quản thuốc Luxturna |
Theo ODC, đây là liệu pháp điều trị gen mới, lần đầu tiên được Cơ quan Quản lý Thực & Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt hồi tháng 12/2017 dùng để chữa bệnh mù di truyền, có tên Luxturna. Với giá 850.000 USD làm cho Luxturna trở thành một trong những phương pháp điều trị đắt nhất thế giới xưa và nay, vượt quá khả năng tài chính của đại đa số các bệnh nhân.
Spark Therapeutics có trụ sở ở Philadelphia, chủ quản của loại thuốc trên ban đầu dự định bán với giá 1 triệu USD nhưng sau phải hạ vì các công ty bảo hiểm y tế khó có khả năng năng chi trả. Sau được giảm xuống mức giá này nhưng vẫn đắt hơn bất kỳ loại thuốc nào khác hiện có, kể cả hai liệu pháp điều trị gen riêng biệt được FDA chấp thuận hồi năm ngoái.
Luxturna là liệu pháp gen đầu tiên điều trị chứng di truyền, đã chứng minh, cải thiện được tầm nhìn cho những người mắc bệnh mù di truyền mà ước tính tại Mỹ có khoảng 2.000 người bị ảnh hưởng.
Luxturna là thuốc tiêm một lần, sử dụng vi-rút để đưa một gen thay thế vào mô võng mạc của những người mắc đột biến đặc biệt gây mù, chi phí điều trị, 425.000 USD cho mỗi mũi tiêm ở một bên mắt.
 |
| Thuốc Luxturna |
Các hãng tham gia phát triển của Luxturna cho hay, thông thường, liệu pháp di truyền thường dùng một lần, điều này làm cho nó khác hẳn với các loại thuốc truyền thống nên giá rất cao. Tuy nhiên, ngay cả trong các liệu pháp di truyền, Luxturna vẫn là một ngoại lệ nếu so với hai trị liệu gen tùy biến cho ung thư máu đã được phê duyệt năm ngoái mới chỉ có giá 373.00 USD và 475.000 USD.
"Chúng tôi đã cân nhắc và giảm tới mức thấp nhất để giúp bệnh nhân có thể tiếp cận được với loại thuốc này”, Jeffrey Marrazzo Giám đốc điều hành của Spark Therapeurics nói với báo chí.
Ngoài Luxturna, còn có một số loại thuốc khác có giá tới gần 1 triệu USD nhưng những loại thuốc này thường được chỉ định vài liều, như thuốc Spinraza (Nusinersen, tên gọi ở châu Âu) do công ty Biogen và Ionis sản xuất để trị bệnh loạn dưỡng cơ bắp, và thuốc Soliris do công ty Alexion sản xuất để trị một dạng hiếm gặp của bệnh thận, cả hai đều có giá khoảng 750.000 USD.
